Lääkeaineiden uudelleenkäytöllä

uusia lääkkeitä nopeammin ja edullisemmin

Hanna Oksanen

ALIO

Ullamari Pesonen

Lääketeollisuus käyttää tänä päivänä lähes kaksi kertaa enemmän rahaa yhden lääkeaineen tutkimus- ja tuotekehitykseen kuin 1980–1990-luvuilla. Silti merkittäviä lääkkeitä tulee markkinoille huomattavasti vähemmän. Maailmalla onkin ryhdytty etsimään vaihtoehtoisia menetelmiä löytää uusia lääkeaineita matalammilla kustannuksilla.

Tänä päivänä uuden lääkkeen markkinoille kehittämisen hintalappu on kivunnut käyttöaiheesta eli sairaudesta riippuen 1,6–2,4 miljardiin euroon ja aikaa se vie 10–15 vuotta. Vanhan lääkeaineen uudelleenkehittäminen maksaisi arviolta 240 miljoonaa euroa ja kestäisi kuusi vuotta.

Suurin osa uusista lääkeaine-ehdokkaista kaatuu turvallisuuteen jo varhaisessa kokeellisessa tutkimuksessa tai ensimmäisissä kokeissa ihmisellä. Käytössä jo olevat lääkeaineet saattavat välttää tämän sudenkuopan. Yksi uusi menetelmä onkin Yhdysvaltojen Kansallisen Terveysinstituutin (NIH) rahoittama hanke löytää vanhoille, jo kliinisessä käytössä oleville lääkeaineille uusia käyttötapoja.

Joskus käy niin onnellisesti, että yritys huomaa jo varhaisen kliinisen kehityksen aikana ”uudelleenkäytön”. Näin kävi esimerkiksi sildenafilille, jota kehitettiin angina pectoriksen eli rasitusrintakivun hoitoon. Varsinaisesti siihen se ei ollut menestyksellinen, mutta miespotilaiden kertoma kiusallinen haittavaikutus johti sen uudelleenkehittämiseen. Lääkeaine tunnetaan nimellä sildenafiili ja se on yksi käytetyimmistä erektiohäiriölääkkeistä.

Talidomidi tuli käsikauppamarkkinoille 1950-luvun lopulla barbituraatteja turvallisempana unilääkkeenä ja raskauspahoinvointia helpottavana lääkkeenä. Se poistui markkinoilta 1961, kun sen havaittiin aiheuttavan epämuodostumia syntyneillä lapsilla. Myöhemmissä tutkimuksissa talidomidin havaittiin olevan immunomodulaattori, jolla on anti-inflammatorista ja antineoplastista vaikutusta. Tällä hetkellä se on markkinoilla Suomessa multippelin myelooman, plasmasolusyövän, yhdistelmähoidossa yli 65- vuotiailla.

Uusia käyttötarkoituksia vanhoille lääkeaineille voidaan sattumahavaintojen lisäksi etsiä hyvinkin systemaattisesti. NIH:llä on merkittävä kirjasto yhdisteitä, jotka ovat kaikki käyneet läpi tarvittavat, viranomaisvaatimukset täyttävät turvallisuustutkimukset, mutta jostain syystä eivät koskaan päätyneet markkinoille. Eli suurin osa ennen kliinisiä kokeita tarvittavista tutkimuksista, osalla jopa ensimmäiset kokeet vapaaehtoisilla, on tehty.

Tämä on iso mahdollisuus kenelle tahansa tutkijoista etsiä molekyyleistä sopivia yhdisteitä uusiin käyttöaiheisiin.

Toinen mielenkiintoinen hanke on MIT:n Broad Instituutin Drug Repurposing Hub - lääkeaineiden uudelleenkohdistamiseen erikoistunut keskuspaikka. Se yhdistää jo nyt yli 5 000 olemassa olevan molekyylin tutkimusdatan kliinisistä kokeista ja tutkimuksista yli 600 erilaiseen käyttöaiheeseen.

Tuleeko tulevaisuudessa lääkeaineiden systemaattisesta uudelleenkehittämisestä uusi, merkittävä lääkekehitysprosessi? Julkisesti rahoitetulle, akateemiselle tutkimukselle lääkeaineiden uudelleenkehittäminen on mielenkiintoinen ja erittäin sopiva haaste.

Jotta saavutettaisiin isoja tavoitteita ja uusia innovaatioita, täytyy yleensä aloittaa riskialttiimpia projekteja. Jotta kaupallinen lääkekehitys pystyy ottamaan isoja riskejä, sen täytyy jakaa kehitysriskiä. Siihen sopii erittäin hyvin julkinen–yksityinen-yhteistyö. Silloin kukin tekee sitä mitä parhaiten osaa: akateeminen, tieteellinen perustutkimus ja lääkeyrityksen sitä tukeva ja soveltava kehitystyö muodostavat tuottavan parisuhteen, kunhan molempien eduista huolehditaan samalla tavalla.

Suomessa on nyt loistava mahdollisuus yhdistää julkinen ja yksityinen yhteistyö hallituksen rahoittaman kansallisen lääkekehityskeskuksen alle. Suomen kokoisessa maassa on turha hajasijoittaa rahoitusta. Turussa on kaikki keskuksen tarvitsema kriittinen massa valmiina sekä koulutuksessa, tutkimuksessa että yritystoiminnassa. Paras malli on luoda yksi vahva osaamiskeskus Turkuun, jota tukisi laajempi lääkekehityksen verkosto ympäri Suomea.

Kirjoittaja on farmakologian ja lääkekehityksen professori Turun yliopistossa.

Kirjoitus pohjaa Ullamari Pesosen professoriluentoon.

Aloita keskustelu tästä jutusta



Viesti lähetetty!

Keskusteluja julkaistaan arkisin kello 9–23 ja viikonloppuisin kello 8–22.
Virhe viestin lähetyksessä.
TS:n verkkokeskustelun säännöt

Turun Sanomien verkkokeskusteluun tulevat viestit tarkastetaan ennakolta. Siksi viestit julkaistaan viiveellä. Keskusteluja julkaistaan arkisin kello 9–23 ja viikonloppuisin kello 8–22. Toimitus voi lyhentää ja muokata kirjoituksia.

Kirjoittaja on juridisessa vastuussa viestinsä sisällöstä. Rasistisia, herjaavia tai ihmisten yksityisyyttä loukkaavia viestejä ei julkaista. Muista hyvät tavat, älä huuda!/HUUDA tai kiroile.

Emme julkaise linkkejä tai mainoksia.

Kirjoita napakasti. Emme julkaise yli 1 800 merkin viestejä. Pysy keskusteluketjun aihepiirissä. Älä yritä muuttaa aihetta.

Toimitus voi harkintansa mukaan sulkea keskusteluketjun.